Капидзоли что это значит
capezzolo
1 capezzolo
2 capezzolo
3 capezzolo
4 capezzolo
5 capezzolo
6 capezzolo
См. также в других словарях:
capezzolo — /ka pets:olo/ s.m. [dim. del lat. capitium estremità ]. (anat.) [nella mammella dei mammiferi, organo della suzione, di forma per lo più cilindrica o conica] ▶◀ Ⓖ (scherz.) bottone, Ⓖ (region.) minnuzza. ‖ areola (mammaria). ⇑ mammella, Ⓖ (region … Enciclopedia Italiana
capezzolo — ca·péz·zo·lo s.m. CO TS anat. nei Mammiferi, papilla cutanea, più o meno sporgente, al centro dell areola della mammella, che serve per l allattamento <
capezzolo — <
capezzolo — pl.m. capezzoli … Dizionario dei sinonimi e contrari
cuapucch — capezzolo … Dizionario Materano
quapucch — capezzolo (della mammella) … Dizionario Materano
zezzolo — zéz·zo·lo s.m. OB capezzolo <
Santo-Pietro-di-Venaco — 42° 14′ 47″ N 9° 10′ 20″ E / 42.2463888889, 9.17222222222 … Wikipédia en Français
capezzolare — ca·pez·zo·là·re agg. CO relativo al capezzolo <
Разоблачаем ложь о коронавирусе: Сколько раз нам соврали?
За те два неполных года, что мир живёт в условиях пандемии, на нас вывалили, пожалуй, столетнюю норму лжи. Хуже всего то, что ложь зачастую выглядит невероятно убедительно, а правда старательно замалчивается и скрывается. Попытаемся вспомнить, сколько раз нам соврали о коронавирусе.
Ложь №1. Китай не знал о коронавирусе
Летом 2020 года на весь мир прогремело заявление вирусолога из Гонконга Ли-Мэн Янь. Она сбежала в США, после чего обвинила Китай в сокрытии правды о пандемии.
В частности, утверждает Ли-Мэн, первые случаи в Китае были отмечены намного раньше декабря 2019 года, но КНР долго не сообщала ВОЗ о вспышке заболевания, вызванного новым коронавирусом, а также не допускала иностранных учёных к исследованиям.
Вирусолог рассказала, что раньше не могла раскрыть правду – в Гонконге ей грозила бы смертная казнь или тюрьма. Так кто врёт?
Ложь №2. «Прыгающие больные»
Когда правду о распространении новой страшной болезни скрывать больше не получилось, информации, напротив, стало слишком много. Тут же появилось огромное количество пугающих фейков.
Все мы помним страшные кадры, приходившие в начале пандемии из Уханя: больной коронавирусом в судорогах подпрыгивает на кушетке. К счастью, русский учёный, заместитель директора по научной работе НИИ вакцин и сывороток им. Мечникова Николай Филатов разоблачил обман.
Филатов стал одним из участников круглого стола на «Первом русском», посвящённого проблемам коронавируса и ограничительных мер.
Что показывают нам китайцы? Они показывают нам больного, лежащего на кушетке, который в судорогах подпрыгивает на этой кушетке.
Это не лихорадка, которая в результате высокой температуры у больного, – пояснил учёный. – Это в лучшем случае эпилепсия, скорее всего. То есть фальшь уже в этом.
Ложь №3. Китай победил пандемию
Несмотря на катастрофическую ситуацию, связанную с распространением инфекции в начале пандемии, Китаю удалось на удивление быстро справиться с коронавирусом. Уже осенью 2020 года в КНР заявили о победе над пандемией – как будто и не было никогда переполненных госпиталей, ужасающих страданий больных, массовых погребений умерших.
Но русских обвести вокруг пальца непросто. Китаевед Николай Вавилов раскрыл загадку выздоровевших и объяснил, почему в КНР уже несколько месяцев не было зафиксировано ни одной смерти, вызванной коронавирусной инфекцией.
В эфире «Первого русского» Вавилов обратил внимание, что США задыхаются от количества новых случаев заражения коронавирусом, а в Китае – ноль заболевших к середине октября. Никакой «второй волны» и не было, люди ходят без масок. По словам эксперта, если сравнивать близкие антропологически и культурно нации с КНР (например, Японию и Корею), то обнаружилось бы огромное количество заражений в каждой провинции. Но этого не происходит.
Одна из причин – огромная производственная база Китая по выпуску санитарных средств. Их раздали населению, но истина кроется не в этом.
Причина только одна. Государственный аппарат в лице комитетов здравоохранения и пропаганды принял коллективное решение, что эпидемии больше нет. Они перестали тестировать большое количество людей. А если даже кто-то и попадался, то делали второй тест, и он уже показывал отрицательный результат,
По мнению Вавилова, через 10-20 лет появятся исследования на основе архивных документов, которые покажут, что в Китае в конце 2020 – начале 2021 года регистрировалось по 300 тысяч заболевших в день на каждую провинцию.
«Просто их регистрировали как условный грипп и в статистику не вносили», – полагает Николай Вавилов. Совсем как у Булгакова – очередной случай «так называемого вранья».
Ложь №4. Нас спасёт чудо-лекарство
С самого начала пандемии то одна, то другая страна мира заявляет о том, что, мол, вот-вот, ещё чуть-чуть – и будет изобретено лекарство от ковида. И мир будет спасён. Доходит до абсурда: например, Дональд Трамп на полном серьёзе предлагал лечить коронавирус отбеливателем, поскольку тот убивает любые вирусы. Собственно, и людей тоже, но кого это волнует?
И лишь немногие специалисты отваживаются сказать жестокую правду: человек пока не научился лечить вирусные заболевания и в ближайшем будущем чудо-таблетка не появится. Об этом чётко высказался известный русский телеведущий и врач Александр Мясников:
Вирусы на сегодня мы лечить не можем. За редким исключением в виде гепатита C.
Бывший кремлёвский доктор опроверг сообщения СМИ, что якобы есть большое количество препаратов, которые помогают от сезонных вирусных инфекций. Мясников подчеркнул, что таких лекарств не существует.
Помогают препараты, которые борются с осложнениями, а не с самим вирусом, уточнил специалист.
Ложь №5. Бессимптомные больные тоже опасны
К одному из самых обсуждаемых и неоднозначных относится утверждение о заразности бессимптомных больных. Якобы некоторые люди переносят ковид без всяких признаков инфекционного заболевания, но при этом являются заразными.
Доктор медицинских наук Владислав Шафалинов разоблачил этот миф, назвав его фейком.
Есть такой фейк – бессимптомные больные. Действительно, некоторые заболевания протекают без симптомов, это факт. То есть они не проявляются. В старых учебниках по инфекционным болезням это называется «инаппарантное течение», то есть неявное, не проявляющееся никак,
Например, есть случаи, когда человек легко переносит коронавирусную инфекцию без симптомов с температурой 36,9, продолжил доктор.
Но вопрос, разъяснил Шафалинов, не в том, есть бессимптомные больные или нет, а в том, заразны они или нет.
И моё глубокое убеждение – и не только моё, послушайте Люка Монтанье, ну, в конце концов, у нас великие вирусологи, профессора… Но вы хотите с нобелевским лауреатом в области вирусологии поспорить? Не бывает бессимптомных больных, которые заразны! Они не заразны! И это не открытие – это естественная вещь.
«Вся пандемия страха и лжи в 2020 году была построена на нескольких совершенно неверных постулатах, – подчеркнул учёный. – Неправильными были многие вещи. И по крайней мере бессимптомные больные – это обман».
Ложь №6. Маска и перчатки защищают от заражения
Конечно защищают – примерно как сетка-рабица от комаров, смеются специалисты.
Русский учёный, доктор медицинских наук Александр Полетаев заявил о том, что маски и перчатки имеют практически нулевой эффект в борьбе с распространением коронавируса. По словам Полетаева, маска защищает от COVID-19 не лучше, чем сетка-рабица защищает от комаров.
Обычная синяя маска из аптеки не просто бесполезна, пояснил Полетаев, но и наносит вред. Он указал на то, что мельчайшие синтетические кусочки маски не растворяются и оседают в лёгких.
Учёный подчеркнул, что подобная ситуация очень опасна для сердечников и страдающих лёгочными заболеваниями. «И скоро мы узнаем цифры по росту числа инсультов и инфарктов миокарда», – уверен он.
Ложь №7. Вакцинация эффективна и безопасна
В России кампания по вакцинации фактически провалилась, хотя и была, по сути, принудительной. Граждан заставляли прививаться любыми способами – начиная с запретов посещать рестораны и кафе, места отдыха и кончая угрозой увольнения с работы.
И это при том, что сам президент Владимир Путин во время «Прямой линии» подчеркнул, что вакцинация должна быть добровольной: «Требовать никто не имеет права».
Уже упомянутый нами доктор медицинских наук Владислав Шафалинов не раз объяснял, к каким последствиям может привести обязательная вакцинация.
Он напомнил, что, по последним данным, в Великобритании среди умерших от коронавируса доля тех, кто получил одну дозу вакцины, составляла порядка 30%, а тех, кому сделали обе прививки, было около половины.
«Получается, что вакцина неэффективна?» – задаётся логичным вопросом специалист. Правда, Шафалинов уточнил, что имеет в виду прежде всего зарубежные вакцины.
К вакцине вообще очень много вопросов, и не только у рядовых жителей, но и у медиков. Так, врач Кирилл Зверев не побоялся выступить с критикой сторонников обязательной вакцинации.
Например, утверждение о том, что вакцину «можно всем», доктор назвал враньём: «Даже апельсины всем нельзя. Мы что, все – «истинные арийцы»? Страна однояйцевых близнецов?»
Также медика возмущает тот факт, что вакцинируют всех подряд без консультации и тщательного осмотра врача. «Да, в принципе, можно и первый прыжок с парашютом делать без инструктора», – иронизирует он.
Но самое главное, с чем категорически не согласен Зверев, – это утверждение о том, что привитым коронавирусная инфекция не страшна.
«Вакцинированные «Спутником» не болеют. Вернее, болеют, но легко. Бывает тяжело, но редко. В реанимации попадают, но эти вообще купили сертификаты ещё зимой». То, что болеют, уже не секрет. Я лично знаю вакцинированного человека, которому повезло выехать из реанимации всё-таки ногами назад. С именем и фамилией. Это вообще удобно: не заболел – вакцина работает. Заболел – или купил QR-код, или не попал в наши 120% эффективности,
Тут нельзя не вспомнить о целом ряде нашумевших случаев, когда привитые люди умирали – как от коронавирусной инфекции, так и от возможных последствий. Многим памятна трагическая история гибели целой семьи под Краснодаром или молодого спортсмена в Ярославле. Беда в том, что ни доказать, ни опровергнуть связь прививки с летальным исходом невозможно.
Ложь №8. А была ли пандемия?
Неожиданный вопрос, правда? Ведь ещё в начале марта 2020 года Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) объявила о пандемии коронавируса. Казалось бы, такой солидной организации можно верить. Но, во-первых, ВОЗ за эти два года так себя дискредитировала, что её заявления перестали воспринимать всерьёз. А во-вторых, есть мнения авторитетных специалистов, которые считают, что никакой пандемии и близко нет.
Например, академик РАН, вирусолог Феликс Ершов считает, что масштабы эпидемии сильно преувеличили.
«Многие независимые эксперты, врачи и учёные утверждают, что пандемии COVID-19 не было, – пояснил Ершов. – Всё настойчивее высказывается мнение, что опасность заболевания COVID-19 сильно преувеличена и за всё прошедшее полугодие она не выходила за пределы нормального уровня эпидемий и была не больше, чем у других вирусов».
Ершов добавил, что у пандемий имеется два главных показателя – это заболеваемость и смертность. По международным правилам, заражённых при пандемии должно быть не меньше 5% населения, а смертность должна составлять от 1%.
Таким образом, в мире должно заразиться около 400 млн человек, а умереть – около 80 млн. На данный момент число случаев заболевания по всему миру составляет 232 млн, скончались менее 4 млн 800 тыс. человек.
Учёный напомнил в интервью «МК», что именно такими были последствия страшных пандемий прошлого. Например, во время эпидемии испанки заразился каждый третий житель Земли, а умерло не менее 100 млн.
Мы вспомнили всего восемь самых ярких примеров лжи, или, если хотите, недоговорённостей о коронавирусе, но кто подсчитает, скольким миллионам людей они стоили здоровья и даже жизни? Вопрос остаётся открытым.
Однажды ко мне на приём пришла взволнованная молодая девушка. Показав папиллому на шее (размерами 3х3мм), она спросила: «ЭТО выросло за месяц. Доктор, у меня РАК. «
Заказ погребальных венков пришлось отменить, после чего я рассказал ей то, что знал об этих образованиях.
Опасность для здоровья: не представляют.
Что это такое?
Папилломы представляют собой разрастания поверхностного слоя кожи, похожие на сосочки.
Записывайтесь на вебинар «Канцерогены в косметике: правда, ложь и. маркетинг»
Как выглядят?
Почему появляются?
Как и бородавки, папилломы не опасны. Их появление связывают с вирусом папилломы человека (ВПЧ), который передаётся при контакте с носителем. Также возможна передача ВПЧ с поражённого участка кожи на здоровый у одного человека. Увеличивают восприимчивость к вирусным частицам высокая влажность и микротрещины кожи. В связи с этим всегда следует использовать индивидуальные предметы гигиены при посещении бассейнов, саун и душевых.
Важно: большое количество папиллом может говорить о проблемах с иммунитетом. Для женщин в таких случаях необходимо взятие мазка на ВПЧ, так как некоторые его виды могут вызывать рак шейки матки
Как лучше лечить?
Большое количество папиллом, безусловно, доставляет неудобство и выглядит не эстетично. Однако это не повод использовать для удаления нитку, плоскогубцы или паяльную лампу дедовские методы.
Значительно более удобно и эффективно удаление методом радиоволновой хирургии. Операция не требует специальной подготовки, практически безболезненна, после неё можно управлять автомобилем.
Однажды мне довелось удалить сразу около 70 папиллом у одного пациента. Сложно передать всю радость избавившегося от них человека, которого они мучили несколько лет.
Гистологическое исследование при удалении
Результаты лечения
На фото ниже приведены результаты удаления папиллом шеи методом радиоволновой хирургии
Редко возникают снова. Повторное появление папиллом возможно при высокой активности вируса в организме. В этой ситуации может потребоваться дополнительное лечение иммуномодуляторами или консультация иммунолога.
Другие статьи:
Полезная статья? Сделайте репост в Вашей социальной сети!
Оставьте комментарий или задайте вопрос
Пост специально для Вас.
Вам стоит более критично подходить к чтению информации в интернете. Источники, у которых не указан автор НЕ заслуживают доверия. Совсем. На них не нужно тратить время.
Записывайтесь на вебинар «Канцерогены в косметике: правда, ложь и. маркетинг»
7 старорусских ругательств, зная которые, вы поставите на место любого выскочку
Photo by Noah Buscher on Unsplash
Велик и могуч русский язык. В нем найдутся цензурные альтернативы даже для выражения крайнего возмущения. Предлагаем вам обратиться к опыту наших предков и внести в свою речь 8 старинных ругательств, которые впечатлят любого оппонента.
Лапиндос
Туповатый, невнимательный, не понимающий простых вещей человек. В особо тяжелых случаях можете употребить форму «лапиндос ушастый» (за это выражение скажите спасибо доктору Быкову из сериала «Интерны»).
Кстати, есть версия, что это слово произошло именно от слова «лопух». Речь, конечно, не о растении, а о рассеянном простачке.
Хороняка
Изящный способ обвинить оппонента в трусости. Происходит от старого слова «хорониться», то есть «прятаться».
И вы точно слышали это ругательство хотя бы раз в жизни. Помните, как в фильме «Иван Васильевич меняет профессию» Иван Грозный говорит: «Ну так и женись, хороняка, князь отпускает ее»? Будьте как царь – ругайтесь культурно!
Бобыня
Друг постоянно (и как бы невзначай) выставляет напоказ айфон последней модели? Можете смело сказать ему: «Ну ты и бобыня!»
В своем словаре Даль объясняет, что это – самодовольный, хвастливый, спесивый человек. В общем, воображала и выпендрежник.
Лярва
Для обозначения женщины невысоких моральных качеств можно использовать разные термины. Но если вы хотите сделать это элегантно, используйте слово «лярва». Например: «Еще раз увижу рядом с тобой эту лярву – все волосы ей повыдираю!».
Латинское слово «ларва» изначально имело значение «маска, личина». В древнеримской мифологии лярвой назывался злой дух умершего человека, преследующий живых людей и приносящий им несчастья. В общем, ничего хорошего. Равно как и распущенная, невоздержанная в связях женщина.
Отребье
Когда-то давно отребьем называли обрезки жил и жира с ребер, которые оставались при разделке мяса. В словаре Даля есть даже глагол «отреблять» — очищать, обирать.
Слово прижилось и для отбросов общества. Так стали называть никчемных, опустившихся людей. Кто-то звенит бутылками и распевает песни под вашим окном в 3 часа ночи? Это – настоящее отребье.
Шаромыжник
Под этим красивым словом скрывается обыкновенный любитель халявы. Есть две версии происхождения ругательства, и обе звучат правдоподобно.
Первая: во время войны 1812 года французским солдатам пришлось нелегко. Когда армия Наполеона отступала, солдаты голодали, и им приходилось выпрашивать еду у крестьян в деревнях. При этом обращались они вежливо: «шер ами» («дорогой друг»). Вот деревенские жители и прозвали попрошаек-французов шаромыжниками.
Вторая: французы здесь ни при чем! В русском языке когда-то было слово «шарма» — даром, на халяву (кстати, выражение «на шару» — оттуда же). «Шаромыга» образовалось от этого корня по тому же пути, что и слова «прощелыга» или «забулдыга».
Забулдыга
Раз уж мы вспомнили это емкое словечко, давайте поговорим о нем подробнее. Булда – это деревянная дубина, а забулдыга – тот, кто напился до состояния этой самой дубины. В дрова, как принято говорить сейчас. Одним словом – пьяница, опустившийся человек.
Есть еще одно забавное предположение. Слово «булды» в татарском языке имеет значение «хватит». Может быть, забулдыга – это тот, кто зашел «за булды», выпил более, чем достаточно?
Фуфлыга
«Фуфлыжничать» означало шататься без дела, жить за чужой счет. Фуфлыгой презрительно называли мелкого и невзрачного мужичка, который ничего полезного не делал и уважения не вызывал. Увы, такие встречаются и поныне.
Ругаться, конечно, нехорошо. Но если уж приходиться – давайте делать это изящно! Заодно можно и блеснуть эрудицией.
Самое дорогостоящее лекарство в мире
Автор
Редакторы
Статья на конкурс «био/мол/текст»: Не так давно, в мае 2019 года, произошло знаковое событие в сфере лечения генетических заболеваний: Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zolgensma («Золгенсма», или онасемноген абепарвовек). Это лекарственное средство предназначено для генотерапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.
Конкурс «био/мол/текст»-2019
Эта работа опубликована в номинации «Свободная тема» конкурса «био/мол/текст»-2019.
Генеральный спонсор конкурса и партнер номинации «Сколтех» — Центр наук о жизни Сколтеха.
Спонсор конкурса — компания «Диаэм»: крупнейший поставщик оборудования, реагентов и расходных материалов для биологических исследований и производств.
Спонсором приза зрительских симпатий выступила компания BioVitrum.
Что такое СМА?
Спинально-мышечной атрофией, или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры. В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Со временем возникает сколиоз и другие ортопедические проблемы. Также СМА-пациенты, если они не получают должного ухода и лечения, постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять. Пациенты с первым, самым тяжелым, типом СМА еще несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет [1].
СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1, расположенного в пятой хромосоме. В результате этого нарушается синтез SMN-белка, недостаток которого приводит к гибели моторных нейронов и атрофии скелетной мускулатуры [2].
Для того чтобы болезнь проявилась, носителем рецессивной мутации в гене SMN1 должны быть оба родителя. Примерно каждый 40-й житель Земли является таким носителем.
Подробнее о причинах возникновения, диагностике, течении спинально-мышечной атрофии читайте в статье «Надежда для СМАйликов» [3].
Терапия спинально-мышечной атрофии до появления «Золгенсмы»
До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Больным рекомендовали специальное питание, витамины, умеренные физические нагрузки, при необходимости — хирургическое вмешательство, искусственная вентиляция легких. К сожалению, до сих пор значительная часть СМА-пациентов получает лишь такое лечение.
Рисунок 1. «Спинраза» — первый препарат, одобренный для лечения СМА
С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.
Стоимость препарата составляет несколько сот тысяч долларов в год, поэтому его закупка осуществляется не за счет пациента. Одна за другой страны разных континентов одобрили препарат и стали применять для спасения жизней своих сограждан. В некоторых государствах этот процесс сильно затянулся из-за бюрократических проволочек и нехватки финансирования.
В РФ «Спинразу» Минздрав одобрил в начале 2019. В свою очередь компания «Биоген», производитель «Спинразы», в апреле 2019 г. объявила об открытии в России «Программы расширенного доступа» для лечения СМА нусинерсеном. Благодаря этой программе доступ к препарату получили 40 детей из России, страдающих СМА I типа [5].
В августе «Спинраза» была включена в Государственный реестр лекарственных средств РФ. Однако охват больных все еще слишком мал. В Российской Федерации зарегистрировано около 800 СМА-пациентов, и далеко не все они получают инъекции «Спинразы».
Отличия «Золгенсмы» от «Спинразы»
После появления на фармацевтическом рынке «Спинразы» все ждали выхода принципиально нового препарата для лечения СМА, основанного на генотерапевтическом подходе. Лидером в данной разработке оказалась компания «Новартис» (Novartis), которая в 2018 году купила компанию «Авексис» (AveXis) за 8,7 млрд долларов, а в 2019 вышла на рынок c препаратом «Золгенсма» (Zolgensma, он же AVXS-101, или онасемноген абепарвовек) [6].
Рисунок 2. Логотип препарата «Золгенсма»
Чем же «Золгенсма» принципиально отличается от препарата «Спинраза»? Самое важное различие заключается в механизме действия: «Спинраза» исправляет дефект сплайсинга матричной РНК гена SMN2, но она никак не затрагивает ген SMN1, мутации в котором и являются основной причиной развития спинально-мышечной атрофии.
Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1. Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном [1].
Происходит это следующим образом: препарат содержит функционально полноценный ген SMN1, который находится внутри вектора. Задача вектора — быстро доставить его в мотонейроны тела (рис. 3).
Рисунок 3. Условное изображение вектора, входящего в состав «Золгенсмы»
Для создания вектора использовали аденоассоциированный вирус (adeno-associative virus 9, или AAV9). Это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. Все это делает AAV9 отличным генетическим вектором. Собственный генетический материал вируса удалили и вместо него поместили функционально полноценный ген SMN1 (рис. 4).
Рисунок 4. Условная схема механизма создания вектора
После того, как ген прибывает в нужную локацию, вектор разрушается и выводится из организма.
СМА-пациенту необходима всего одна инфузия препарата «Золгенсма» в течение жизни, в то время как лечение «Спинразой» требует нескольких доз в год. Отсюда и стоимость «Золгенсмы»: 2 125 000 долл. США. Такая ценовая политика компании-производителя делает данный препарат самым дорогим лекарственным средством на сегодняшний день. Для сравнения, стоимость все той же «Спинразы» составляет 125 тыс. долларов за одну дозу. При этом в первый год лечения нужно шесть инфузий, в последующие периоды — три инфузии ежегодно.
Насколько оправдана такая цена препарата и какова же его себестоимость? «Новартис» не афиширует информацию относительно себестоимости «Золгенсмы», поэтому эксперты оценивают стоимость препарата по двум показателям: качество жизни пациента с учетом прожитых лет (QALY) и добавленные годы жизни (LYG). По данным Института клинико-экономической экспертизы (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), исходя из показателя QALY стоимость «Золгенсмы» должна быть в пределах 1,1–1,9 миллионов долл. США; исходя из показателя LYG — 1,2–2,1 миллиона долл. США. Таким образом, можно сказать, что стоимость «Золгенсмы» завышена по отношению к оценкам экспертов [7].
При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден [8], [9].
Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г. компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных. Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат [10].
Сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний. Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать [8]. Сегодня препарат «Золгенсма» доступен только для жителей США, так как FDA — это единственная организация, которая его одобрила. Также есть ограничения по возрасту и тяжести заболевания: пока препарат применяется только для пациентов до двух лет с первым типом СМА. В дальнейшем производитель планирует использовать препарат и для других групп людей, страдающих спинально-мышечной атрофией.
Важно также отметить, что «Золгенсма» вводится внутривенно. «Спинраза» же должна попасть в спинномозговую жидкость пациента, что создает ряд дополнительных проблем и рисков.
Побочные эффекты «Золгенсмы»
Кроме высокой стоимости, у «Золгенсмы» есть и другие серьезные недостатки. Возможными побочными эффектами препарата являются:
Не рекомендуется использование «Золгенсмы» у недоношенных детей до достижения ими полного гестационного возраста.
По данным компании-производителя на момент регистрации «Золгенсма» в рамках клинических исследований была применена для терапии 44 детей в возрасте от 0,3 до 7,9 месяцев с массой тела от 3 до 8,4 кг. Такая небольшая выборка объясняется тем, что СМА является редким заболеванием, поэтому набрать большое количество пациентов за короткий период времени — не такая уж и простая задача.
С другой стороны, небольшая выборка означает, что количество побочных эффектов препарата может быть значительно выше, чем известно на данный момент. Так, производитель уведомляет, что один из СМА-пациентов, который участвовал в клинических исследованиях за пределами США, через 12 дней после инфузии препарата начал страдать от дыхательной недостаточности. Также у него были зафиксированы лейкоэнцефалопатия, приступы гипотензии и судорог примерно через месяц после начала лечения. Через 52 дня наступил летальный исход. Но пока сложно сказать, является ли подобное развитие событий реакцией на введение препарата или же эти симптомы появились бы у СМА-пациента и без использования «Золгенсмы».
Важно также отметить, что долгосрочное влияние препарата на организм человека пока неизвестно. Прежде всего, не ясно, будет ли экспрессия гена SMN1 в организме пациента поддерживаться постоянно или постепенно сойдет на нет. Чтобы ответить на этот вопрос, «Новартис» обязана постоянно собирать данные долговременного наблюдения. В разрезе стоимости это является ключевым риском для плательщиков. Компания-производитель пытается снизить эти риски, предлагая рассрочку на пять лет пациентам, с правом приостановить выплаты, если препарат не будет проявлять своего терапевтического действия. Однако если экспрессия гена прекратится после истечения пятилетнего срока, то никакой финансовой компенсации за это не предусмотрено.
Следующий шаг
Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США.
Рисунок 5. Рисдиплам — препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который находится на стадии клинических испытаний на людях
Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы [11].
Но «Спинраза» и «Золгенсма», возможно, недолго будут единственными препаратами для лечения спинально-мышечной атрофии. Компания «Рош» (Roche) уже достаточно давно ведет клинические испытания своего лекарственного средства (рисдиплама) и, по всей видимости, в ближайшие пару лет данный препарат также выйдет на фармацевтический рынок (рис. 5).
Рисдиплам, как и нусинерсен («Спинраза»), не влияет на ген SMN1, а модифицирует сплайсинг мРНК гена SMN2. Однако у рисдиплама есть существенное отличие: препарат принимается перорально и не требует введения в спинно-мозговую жидкость. Кроме того, рисдиплам подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем нусинерсен [12].
По прогнозам экспертов, цена препарата будет значительно ниже, чем «Спинразы» и «Золгенсмы», поэтому новое средство сможет составить серьезную конкуренцию уже существующим лекарствам [8].
Уже в конце 2019 года компания Roche планирует подать документы на одобрение препарата в FDA и EMA (Европейское медицинское агентство) [13].
Сегодня «Золгенсма» является одним из немногих одобренных генотерапевтических препаратов, и единственный — для лечения СМА. Данная технология является чрезвычайно перспективной и теоретически может подарить шанс СМА-пациентам на продолжительную жизнь высокого качества. Однако возможные побочные эффекты и высокая стоимость препарата пока не позволяют делать поспешных радужных выводов.